La empresa de terapia genética de Zandy Forbes ayudó a niños ciegos a volver a ver
Cada año, cientos de niños nacen legalmente ciegos debido a un trastorno genético que degrada sus retinas. Aunque algunos pueden distinguir entre la luz y la oscuridad desde una edad temprana, un defecto en su gen AIPL1 deja a la mayoría sin visión cuando cumplen cuatro años. El trastorno se ha considerado irreversible durante mucho tiempo.
MeiraGTx, una empresa de biotecnología fundada por Zandy Forbes, ha desarrollado terapia génica dirigida y está a punto de obtener su primera aprobación regulatoria.
La terapia genética ha devuelto la vista a 11 niños con un trastorno genético que degrada la retina (defecto en el gen AIPL1).
Cirujanos de Londres inyectaron la terapia, que introduce una versión correcta del gen, permitiendo a los niños ver y realizar actividades cotidianas.
De un estudio publicado en The Lancet, los resultados iniciales mostraron que la terapia fue efectiva sin efectos secundarios significativos.
MeiraGTx busca aprobación regulatoria en Reino Unido y EE.UU. y tiene más de 120 millones de dólares en efectivo, lo que la posiciona favorablemente hasta 2026.
La empresa ha recaudado 110 millones de dólares en capital de riesgo y salió a bolsa en 2018, alcanzando una capitalización de mercado de aproximadamente 522 millones de dólares.
Se están desarrollando otras terapias para trastornos de la retina, párkinson, obesidad y xerostomía. Están enfocándose en tratamientos de dosis bajas para minimizar efectos secundarios.
Utiliza virus adenoasociados (AAV) modificados para la administración de la terapia y tiene instalaciones de fabricación propias.
Analistas han fijado un precio objetivo de 36 dólares por acción, considerando a la compañía como una opción de inversión atractiva debido a su potencial crecimiento.
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